Wet AMD: Małe badanie pokazuje, że nowa terapia genowa jest bezpieczna u ludzi
Jedno leczenie degeneracji plamki żółtej związanej z wiekiem lub mokrym neutralizuje białko związane z chorobą przy użyciu powtarzanych wstrzyknięć oka, niewygodnych, uciążliwych Schemat, który powoduje duży niepokój u pacjentów. Terapia genowa – jeśli udowodniono, że jest bezpieczna i skuteczna – oferuje atrakcyjną alternatywę, ponieważ jedno zastrzyk może zapewnić trwałe efekty. Teraz małe badanie kliniczne pokazuje, że jedna eksperymentalna terapia genowa dla tej istotnej przyczyny utraty wzroku u osób starszych wydaje się być bezpieczna i dobrze tolerowana.
Artykuł na temat badania, który był prowadzony przez Johns Hopkins University School of Medicine w Baltimore, MD i finansowane przez Sanofi Genzyme z Framingham, MA, został opublikowany w Lancet.
Starszy autor Peter Campochiro, profesor okulistyki w Johns Hopkins, mówi: „Nawet w The Where w The the Hopkins mówi:„ Nawet w Najwyższa dawka leczenie było dość bezpieczne. Stwierdziliśmy, że u naszych pacjentów prawie nie było żadnych działań niepożądanych. ”
Związane z wiekiem zwyrodnienie plamki (AMD) jest trzecią najczęstszą globalną przyczyną niedoboru wzroku w krajach uprzemysłowionych.
w Stany Zjednoczone, National Eye Institute, sugerują, że liczba osób dotkniętych przez AMD wzrośnie do 5,44 mln do 2050 r. – ponad dwukrotnie więcej niż 2,07 mln figury w 2010 r. Obiekty wyraźnie i mają coraz trudniejsze do robienia codziennych rzeczy, takich jak czytanie, prowadzenie, rozpoznawanie twarzy i korzystanie z komputera. W miarę postępu choroby niszczy plamkę, centralną część siatkówki z tyłu oka, która zapewnia ostre, centralne widzenie.
Badanie dotyczy rodzaju AMD znanego jako neowaskularny lub mokry AMD, które powstają, gdy pod siatkówką rosną nieprawidłowe naczynia krwionośne. Te nowe naczynia krwionośne – neowaskularne oznaczają „nowe naczynia” – mogą wyciekać płyny, które powodują obrzęk i uszkodzenie plamki.
Chociaż mokre AMD jest mniej powszechne wśród przypadków AMD, odpowiada za wysoki odsetek przypadków przypadków Poważnej utraty wzroku w AMD.
Potrzeba mniej niepokojącego leczenia anty-VEGF dla AMD
W swoim artykule badanym autorzy wyjaśniają, że mokro AMD jest powiązane z wysokim poziomem naczyniowego Współczynnik wzrostu śródbłonka (VEGF), białko, które promuje wzrost i wyciek naczyń krwionośnych.
Zabiegi, które z powodzeniem leczą mokrej AMD, obejmują zastrzyki w oku związków przeciw VEGF. Jednak należy je regularnie podawać, ponieważ po około miesiącu związki pozostawiają oko, a poziomy VEGF zaczynają znów rosnąć.
Specjaliści oczu sugerują, że cierpienie i dyskomfort takiego uciążliwego schematu – Często obejmujące powtarzające się zastrzyki co 6 do 8 tygodni – jest prawdopodobnie głównym powodem, dla którego pacjenci nie przybywają do zastrzyków tak często, jak powinni, a ich widzenie się pogarsza.
Terapia genowa jest eksperymentalnym podejściem, które leczy chorobę przez Wstawienie, usuwanie lub zmiana genów u pacjenta. Celem jest, aby lekarze mogli użyć go w leczeniu chorób poprzez „korygowanie” przyczyn genetycznych zamiast stosowania leków lub operacji.
Chociaż terapia genowa obiecuje w leczeniu niektórych chorób, tak jest, to jest Wciąż ryzykowna metoda i należy do niej podejść z wielką ostrożnością, dlatego obecnie jest testowana tylko jako leczenie chorób, które obecnie nie mają lekarstwa.
W tym badaniu klinicznym fazy I, naukowcy przetestował bezpieczeństwo i tolerancję terapii genowej, która wprowadza gen do komórek siatkówki, który powoduje, że wytwarzają SflT01 – białko, które wiąże się z VEGF i zatrzymuje go promującym wzrost i wyciek nieprawidłowych naczyń krwionośnych.
nadzieja jest to, że po udowodnieniu, jedno leczenie terapii genowej wystarczy, aby komórki stały się trwałymi producentami białka anty-VEGF.
Dramatyczne wyniki bez poważnych działań niepożądanych
Pojazd lub „wektor”, którego naukowcy używali do dostarczenia genu, jest niepełnosprawną wersją AAV 2 Wirus, który powoduje przeziębienie. Wirusy są idealnymi wektorami do terapii genowej, ponieważ ze swojej natury wstawiają materiał genetyczny do komórek gospodarza.
Zespół zapisał 19 mężczyzn i kobiet w wieku 50 lat i starszych, u których zdiagnozowano mokrej AMD i przypisał je pięciu Grupy, które otrzymały następujące dawki cząstek wirusowych (genomy wektorowe lub VG) w 0,05 mililitrów płynu: 2×10^8 Vg (grupa 1), 2×10^9 Vg (grupa 2), 6×10^9 Vg (grupa 3) i 2×10 ^10 VG (grupy 4 i 5) harmoniqhealth.com.
Nie wszyscy pacjenci byli leczeni w tym samym czasie. Naukowcy czekali przez co najmniej 4 tygodnie i zbadali każdą grupę, aby sprawdzić, czy występowały jakiekolwiek reakcje niepożądane przed leczeniem kolejnej grupy najwyższej dawki.
Nie podano najwyższej dawki, dopóki naukowcy nie ustalili, że nie było dawki -Toksyczność zawodowa w pierwszych trzech grupach. Nie stwierdzili żadnych poważnych działań niepożądanych w dwóch ostatnich grupach maksymalnych dawek.
Eksperymentalny charakter badania oznaczał, że może to tylko leczyć pacjentów, którzy raczej nie odzyskają wzroku po standardowym leczeniu. Z tego powodu oznaczało to, że tylko 11 z 19 prawdopodobnie wykazało zmniejszenie płynu.
Wyniki pokazują, że czterech z tych 11 pacjentów doświadczyło dramatycznego zmniejszenia poziomów płynów. Poziomy spadły z ciężkiego na prawie zero, co według prof. Campochiaro jest tym, czego można oczekiwać od standardowego leczenia. Dwa inne z 11 wykazało pewne zmniejszenie płynu w oczach.
przeciwciała AAV2 mogą ograniczyć skuteczność
Jednak pozostałych pięciu pacjentów z 11, których można się spodziewać z skorzystania z Terapia nie wykazała zmniejszenia płynu w ich oczach.
Dalsze testy wykazały, że wszyscy ci pacjenci mieli przeciwciała do szczepu wirusa AAV2 stosowanego w terapii genowej. Naukowcy sugerują, że przeciwciała mogły zniszczyć cząstki wirusa niosące gen terapeutyczny, zanim zdążyłyby włożyć go do komórek siatkówki.
Jednak ze względu na niewielką liczbę pacjentów w badaniu nie mogą być pewne Jeśli jest to naprawdę przyczyna lub po prostu zbieg okoliczności.
powinien dalej badaniami pokazują, że obecność przeciwciał AAV2 u pacjentów sprawia, że leczenie jest nieskuteczne, to może oznaczać, że w obecnym stopniu terapia genowa może mieć ograniczone Zastosowanie w Stanach Zjednoczonych, gdzie około 60 procent ludzi prawdopodobnie będzie miało przeciwciała dla rodziny wirusów, do których należy AAV2. Jednak badanie osiągnęło swój główny cel, pokazując, że ta konkretna terapia genowa, niezależnie od tego skuteczności jest bezpieczna i dobrze tolerowana i porusza poszukiwanie nowego leczenia mokrego AMD do przodu. Prof. Campochiro podsumowuje:
„To wstępne badanie jest małym, ale obiecującym krokiem w kierunku nowego podejścia, które nie tylko zmniejszy wizyty lekarza oraz lęk i dyskomfort związany z powtarzającymi się zastrzykami w oku, ale może poprawić długie -Terminowe wyniki, ponieważ potrzebne jest długotrwałe tłumienie VEGF, aby zachować widzenie, i jest to trudne do osiągnięcia przy powtarzających się zastrzykach, ponieważ życie często przeszkadza. ”
Odkryj, w jaki sposób drobnoustroje jelitowe wpływają na rozwój mokrego AMD.
- Badania kliniczne/badania leków
- Zdrowie oczu/ślepota
Sobre o autor